目的:探讨全反式维甲酸(ATRA)联合小剂量阿糖胞苷(Ara-C)对急性髓系白血病细胞磷脂酰肌醇3激酶(PI3K)/蛋白质丝氨酸苏氨酸激酶(AKT)信号通路的作用机制。方法:选取人急性髓系白血病细胞HL-60,分为空白对照组(未经任何处理的HL-60细胞)、Ara-C组(加入0.5μmol/L Ara-C)、ATRA组(加入2μmol/L ATRA)、ATRA+Ara-C组(加入2μmol/L ATRA和0.5μmol/L Ara-C),继续培养24、48、72 h,采用CCK8检测HL-60细胞活力，AnnexinV双染法检测HL-60细胞凋亡，qRT-PCR检测PI3K、AKT-mRNA表达，Western blot检测PI3K/AKT信号通路相关蛋白表达，并进行细胞形态学观察。结果:空白对照组HL-60细胞活力高于Ara-C+ATRA组、Ara-C组、ATRA组，Ara-C组、ATRA组HL-60细胞活力高于Ara-C+ATRA组(均P<0.05)。Ara-C+ATRA组HL-60细胞凋亡率高于Ara-C组、ATRA组，Ara-C组、ATRA组HL-60细胞凋亡率高于空白对照组(更多均P<0.05)。HL-60细胞胞体多呈圆形，可见瘤状突起，胞核多为类圆形，Ara-C组、ATRA组染色质凝聚GSK2118436临床试验，颜色变深，部分胞核变小，Ara-C+ATRA组染色质凝聚，颜色变深，可见核固缩、核碎裂。空白对照组HL-60细胞PI3K、AKT mRNA表达高于Ara-C组、ATRA组，Ara-C组、ATRA组HL-60细胞PI3K、AKT mRNA表达高于Ara-C+ATRA组(均P<0Immune biomarkers.05)。空白对照组HL-60细胞P-PI3K、P-AKT蛋白表达高于Ara-C组、ATRA组，Ara-C组、ATRA组HL-60细胞P-PI3K、P-AKT蛋白表达高于Ara-C+ATRA组(均P<0.05)。结论:Ara-C+ATRA能通过抑制PI3K/AKT信号通路激活，促进HL-60细胞凋亡。