目的:探讨环磷酰胺、多柔比星、顺铂联合泼尼松方案(CAPP)与甲泼尼龙联合免疫抑制剂治疗胸腺瘤合并重症肌无力(MG)患者的临床疗效,以期为临床医生提供新的治疗思路。方法:1.回顾性研究:收集2018年至2020年就诊石家庄市人民医院河北省重症肌无力诊疗中心的治疗方案为CAPP或大剂量激素冲击的胸腺瘤伴MG患者的临床资料,按治疗方案分为CAPP组和激素组。比较2组患者治疗前后重症肌无力临床绝对评分、胸腺瘤治疗效果,记录不良事件发生情况。2.随机对照试验:随机入组石家庄市人民医院河北省重症肌无力诊疗中心的无法手术或术后复发的胸腺瘤合并重症肌无力患者28例,按双盲、随机化方法分为两组。2组分别给予CAPP化疗及激素冲击治疗,比较2组患者治疗前后重症肌无力临床评分、乙酰胆碱受体抗体(ACh R-A b)、胸腺瘤治疗效果,并记录毒副作用发生情况。结果:1.回顾性研究中治疗胸腺瘤伴重症肌无力患者的胸腺瘤有效率(达PR或CR)CAPP组为25%,激素组为88%,其差异有统计学意义(P<0.05);CAPP组的MGMES差值为9.63±12.22,激素组的MGM ES差值为24.40±23.35,其差异有统计学意义(P<0.05);CAPP组不良事件发生率62.5%,激素组为40%,治疗过程中激素组出现肌无力危象2例,CAPP组治疗1周期无效调整治疗方案5例,余不良事件包括肺部感染7例(17.1%)、骨髓抑制5例(12.2%)、类固醇糖尿病1例(2.4%);2.随机对照试验中CAPP组治疗胸腺瘤伴重症肌无力患者的胸腺瘤有效率为57.1%,激素组治疗胸腺瘤的有效率为91.7%;CAPP组治疗胸腺瘤伴重症肌无力患者的MGMES差值为11.36±15.51,激素组的MGMES差值为28.09±20.03,2组患者的重症肌无力肌群耐力评分较治疗前显著降低,其差异有统计学意义(P<0.05)。评价肌无力疗效的次要指标乙酰胆碱受体抗SAHA研究购买体下降值CAPP组为0.95±2.11,激素组为3.56±3.95,其差异有统计学意义(P<0.05);乙酰胆碱受体抗体变化率CAPP组为0.07±0.19,激素组为0.29±0.27,其差异有统计学意义(P<0.05)。CAPP组的不良事件发生率为64.3%,激素组的不良事件发生率为58.3%,主要记录的不良事件包括疗效欠佳调整治疗方案(23.1%)、发生肺感染(11.5%)、肌无力危象(3Cobimetinib浓度.8%)、骨髓抑制(7.7%)、肝肾功能不全(7.7%)、类immunoturbidimetry assay固醇糖尿病(3.8%)和高脂血症(3.8%)。其中发生肌无力危象、呼吸衰竭、心脏衰竭死亡1例,为大剂量激素冲击联合环磷酰胺治疗患者。结论:1.CAPP方案对于胸腺瘤合并重症肌无力患者的胸腺瘤和肌无力方面有改善作用,但甲泼尼龙联合免疫抑制剂治疗胸腺瘤合并重症肌无力患者的胸腺瘤和肌无力两方面均优于CAPP方案。2.CAPP组的不良事件发生率较激素组高,但激素治疗有出现肌无力危象可能,出于安全性考虑,需提前评估获益与风险。