目的 观genetic reference population察VA方案（维奈克拉+阿扎胞苷）治疗初诊不适合强化疗的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）患者的疗效及安全性。方法 回顾性分析2021年4月至2023年2月于安徽医科大学第一附属医院接受VA方案治疗的初治不适合强化疗的AML患者55例，评估该方案的治疗疗效及安全性。结果 AML患者中位治疗疗程3(1～10)个，第一疗程结束后完全缓解（complete response,CR）/完全缓解伴血液学未完全恢复（CR with incomplete blood count recovery,CRi）率为78.2%，微小残留（minimal residual,MRD）转阴率61.8%;CR/CRi率和MRD转阴率均随着疗程增加而逐渐增加，有IDH1/IDH2、NPM1、ASXL1突变及无TP53突变的患者对VA方案的治疗反应较好。中位随访时间9.1(1.2～24.0)个月，生存39例，死亡16例，中位总生存（overall survival,selleck激酶抑制剂OS）时间17.4个月，CR/CRi患者的OS时间显著长于部分缓解或未缓解患者（P<0.001）。几乎所有患者都出现不同程度的贫血、血小板减少和白细胞减少；selleckchem Elexacaftor在非血液学不良事件方面，感染最为常见。结论 VA方案在初诊不适合强化疗的AML患者中获得较高的治疗反应率，部分缓解患者可快速获得MRD转阴。IDH1/IDH2、ASXL1、NPM1、TP53突变可能是影响患者疗效的预测因素。